含有苏拉明的小瓶(来源:NIMR London/Flickr)
苏拉明(suramin)是1916年首次开发的药物,已被证明是非常可靠的药物,它是世界卫生组织的基本药物。今天,它主要用作治疗非洲睡眠病和河盲症的抗寄生虫药物。现在科学家研究发现,它也能治疗自闭症。
由美国加州大学圣地亚哥分校的Robert Naviaux博士领导的研究已经发现,当给患有自闭症的儿童服用苏拉明,服用之后,自闭症状显著缓解。
Naviaux说:“一次剂量后,病症像路障一样几乎被清除。“
患者儿童的父母高兴的认为,在所有治疗自闭症的药物中,苏拉明产生的效果,是我们见过的最好的。”
Naviaux和他的同事在研究衰弱病症病因的非常规理论之后,苏拉明如何影响自闭症症状感到好奇。虽然遗传和环境因素肯定在自闭症的起作用,但Naviaux认为,这种疾病的根本原因归结为代谢问题,他已经将其标记为“细胞危险反应”(CDR)。
理论上,当细胞通过硬化其膜并停止与临近的细胞发生相互作用,来响应外部胁迫或毒素时,将会发生CDR。本质上,这是一个防御机制,细胞退出自身并等待感知危险通过。这是大多数时候健康的细胞反应,但偶尔会在这种模式下“卡住”。根据Naviaux的观点,当这个过程在早期儿童发育的关键阶段坚持时,会导致自闭症。
Naviaux认为苏拉明可能不能将细胞从不健康的CDR中解离的原因,是因为它也是人类唯一可以“抑制细胞外ATP信号传导”的药物。这很重要,因为它有能力使CDR响应正常化。
该药首先在小鼠上进行了测试,显示自闭症样症状在2013年取得了巨大成功。然而,这是药物对自闭症儿童的影响的第一次。虽然结果令人鼓舞,但也需要谨慎验证。由于资金有限,Naviaux的团队只能在10个样本上进行研究。
此外,所有服用苏拉明的儿童发生皮疹,都是令人担忧的副作用。虽然孩子们表现出显着的积极的认知和情绪改善,但效果只是暂时的。三个星期后,孩子们都恢复正常。即使如此,这项研究肯定需要进一步研究。
Naviaux说:“如果未来的研究显示该药物对健康有益,那么这将可能是自闭症家庭的福音。”
论文链接:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/acn3.424/abstract
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