文/Mia
根据Associated Press报导，11/13在美国加州，一名患有韩特氏症候群(Hunter Syndrom，粘多糖症Ⅱ型)的44岁男子Brian Madeaux参与测试，透过体内基因编辑，试图一劳永逸地治好基因变异疾病。
本次疗程由Sangamo Therapeutics 公司进行，以点滴注入锌指蛋白及用来修正的基因，到达患者的肝脏处，并直接找到并切下欲修正的基因段落，再贴上正常的基因。近年来CRISPR 技术带领基因编辑研究飞快进步，试图改变基因来治疗相关疾病的实验也不在少数，然而基因编辑都是先在实验室编辑完成，再注入患者体内，尽管这个做法可以事先确保基因编辑正确以降低风险，不过仅适用于容易在体外编辑的疾病，而且有的效果无法持续；也有的新基因被身体当作多余的零件，无法准确控制插入DNA 的位置，甚至因此导致癌症。
锌指核酸酶技术是在CRISPR 风行前就存在的另一种编辑技术，这也是锌指核酸酶技术首次用在韩特氏症候群临床试验。韩特氏症候群患者一种用来分解特定碳水化合物的酶，若测试顺利进行，锌指蛋白就能在体内精准地剪下造成疾病的基因，并在正确的位置贴上新基因。
这次试验目标只需修正患者肝脏1% 的细胞即可，至于是否成功，三个月后就能见分晓。尽管目前动物试验相当乐观，不过以过去基因编辑的经验，变数很大，而且一旦出错就没有回头路。
不论结果如何，此试验都是基因疗法的一项创举，而对已经历姆囊肿、脊柱压迫矫正、疝气、胆囊、眼、耳等多达26 次手术的Madeaux 来说，他表示自己愿意承担风险，希望能帮助自己和他人。
本文来自InSide，经授权后发布，本文观点不代表沙鸥科报立场，转载请联系原作者。
